2009年10月19日 - 研究人员指出,在遗传性代谢疾病的脐血移植新的发展可能有一些是谁,而仍然处理的婴儿在子宫内治疗。
乔安妮Kurtzberg,医学博士,儿科,病理和小儿血液和杜克大学医学中心骨髓移植项目主任教授说,新的方法使用一个小的,干的治疗已被处理,以加速和完善的过程细胞数量选择的植入。
Kurtzberg正式就读于一试办开放新的程序已知在孕妇因与风险是致命的代谢性疾病的儿童。临床试验已获得美国食品和药物管理局许可。
代谢性疾病 - 也被称为溶酶体贮积症 - 其中包括数十罕见,所继承的特定酶的身体需要的情况下分解并获得显着的遗传性疾病的能源生产代谢产物消除。如果不进行治疗,代谢紊乱可导致骨骼,脑,中枢神经系统问题以及过早死亡。
在过去的十多年,医生们尝试后作为治疗这些疾病的脐血移植方法的诞生,并且在许多情况下,治疗是成功的。 Kurtzberg说,这次移植的时间是至关重要的。
“我们的想法是让从健康捐赠者有可能提供健康的基因,可以取代那些不能工作在婴儿的自身细胞正常的婴儿脐带血干细胞,”说Kurtzberg。一般来说,她说,治疗越早,越有机会在供体细胞会工作,所以移植婴儿出生之前,是理想的。
胎儿移植本身相当简单。经过医生诊断的遗传性疾病之一,和家长同意接受治疗的存在,是供体细胞直接注射到12名婴儿的腹部至14周的妊娠。在此之后,有一个较长时间的移植需要“采取”或嫁接。出生时,婴儿会被测试,看是否存在供体细胞,如果他们已经努力修复这个故障的基因。如果没有,婴儿将是一个在生命的最初几周化疗常规移植的资格。
Kurtzberg说,审讯是在开放给谁,因与克拉贝病,异染性脑白质营养不良(混合层深度)一个婴儿的风险是孕妇,Pelizaeus - Maerzbacher病(PMD),塔伊- Sachs病或Sandoff疾病。





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